Infarma Medycyna praktyczna

Baza badań klinicznych

Randomizowane, wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy III prowadzone z zastosowaniem podwójnie ślepej próby oraz kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania RO7234292 (RG6042) podawanego dooponowo pacjentom w objawowej fazie choroby Huntingtona

EudraCT 2018-002987-14
Numer protokołu BN40423
Link do badania na www.clinicaltrials.gov clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03761849
Sponsor badania
F. Hoffmann-La Roche, Ltd.
Oddział Sponsora w Polsce
Roche Polska Sp. z o.o.
Obszar terapeutyczny
  • choroby układu nerwowego
Badany produkt leczniczy (IMP)
IMP 1 ASO HTT (RO7234292)
Stosowanie placebo
Tak
Kluczowe kryteria włączenia (max 5)
Informacja o wybranych kryteriach włączenia. Decyzję o włączeniu do badania podejmuje lekarz prowadzący badanie.
Wiek 25–65 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody.
Rozpoznanie objawowej fazy choroby Huntingtona, definiowane jako poziom pewności diagnostycznej (ang. diagnostic confidence level, DCL) wynoszący 4.
Choroba potwierdzona w badaniu genetycznym poprzez bezpośrednie zbadanie DNA z wynikiem CAP wynoszącym > 400 (Zhang i wsp. 2011), obliczonym w następujący sposób: CAP = wiek x (liczba powtórzeń CAG - 33,66).
Zdolność do samodzielnego chodzenia bez pomocy laski lub balkonika oraz do codziennego poruszania się bez użycia wózka inwalidzkiego, oceniana podczas badań przesiewowych i wizyty w punkcie początkowym.
Możliwość tolerancji pobrań krwi i nakłuć lędźwiowych.
Kluczowe kryteria wyłączenia (max 5)
Informacja o wybranych kryteriach wyłączenia. Decyzję o włączeniu do badania podejmuje lekarz prowadzący badanie.
Występująca obecnie czynna psychoza, stan splątania lub agresywne zachowanie.
Dowolne ciężkie schorzenie lub istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne lub w parametrach funkcji życiowych podczas okresu badań przesiewowych, które w ocenie badacza wykluczają bezpieczny udział i ukończenie badania przez pacjenta.
Stosowanie obecnie leków przeciwpsychotycznych w związku z objawami ruchowymi lub w celu stabilizacji nastroju (tj. drażliwości lub zachowań agresywnych) i (lub) tetrabenazyny, walbenazyny bądź deutetrabenazyny w dawce, która nie była niezmienna przez co najmniej 12 tygodni przed okresem badań przesiewowych lub w przypadku której oczekuje się zmiany pomiędzy badaniami przesiewowymi a rozpoczęciem leczenia.
Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub cewnika wszczepionego do OUN.
Stosowanie obecnie lub w przeszłości oligonukleotydów antysensownych (w tym małych interferujących RNA).
Faza badania
badanie fazy III
Lokalizacja badania
badanie międzynarodowe
Zakres wieku
dorośli (ukończony 18 lat)
Płeć
kobiety
mężczyźni
Dodatkowe informacje odnośnie populacji badanej
pacjenci
INFORMACJA NA TEMAT BADANIA W POLSCE
badanie jeszcze nie rekrutujące

Lista miast w których są zlokalizowane ośrodki badawcze
- Lista ustalana
lista badań